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經(jīng)濟(jì)觀察報(bào) 記者 劉曉諾

【資料圖】

“就目前而言，AI（人工智能）尚未有對藥物研發(fā)的整體周期、成本和成功率等產(chǎn)生顯著影響的能力，當(dāng)前藥物的研發(fā)模式還沒有出現(xiàn)根本性、顛覆性的變化?！?026年7月18日，在首屆醫(yī)藥協(xié)同創(chuàng)新大會(huì)上，清華大學(xué)藥學(xué)院院長錢鋒談?wù)摿怂麑I與藥物研發(fā)的看法。

他認(rèn)為，目前AI在制藥領(lǐng)域的應(yīng)用更多起到加速器的作用。如果未來AI要顯著影響藥物開發(fā)模式，還需要在一些其他時(shí)間成本高、資金成本高、研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)大的環(huán)節(jié)發(fā)揮更大作用。人們需要客觀全面地看待AI制藥，不要過度神話。

錢鋒以靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)和臨床驗(yàn)證為例進(jìn)行了簡單分析：

第一，靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)需要長期、大量的基礎(chǔ)研究積累。AI的底層邏輯是對現(xiàn)有文獻(xiàn)、專利、有限數(shù)據(jù)等做關(guān)聯(lián)性的分析，然后提出一個(gè)機(jī)制或者靶點(diǎn)的假設(shè)。這相當(dāng)于一個(gè)人快速閱讀了大量文獻(xiàn)，開始推測哪些機(jī)制可能和疾病進(jìn)展有關(guān)，是否可能靶向它治療特定疾病。

“所謂AI的靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)，其本質(zhì)是系列假設(shè)的提出，這個(gè)過程可能比有經(jīng)驗(yàn)的科學(xué)家還要快得多。但針對什么問題尋找假設(shè)，選擇什么樣的假設(shè)做驗(yàn)證，如何開展臨床前和臨床試驗(yàn)論證，等等，這些都還是需要人去做決定，需要人去執(zhí)行，這些工作往往是藥物研發(fā)的高成本高風(fēng)險(xiǎn)步驟。”錢鋒說。

他認(rèn)為：“AI不能發(fā)現(xiàn)前所未有的新生物學(xué)機(jī)制。一個(gè)從來沒有人研究過的疾病機(jī)制，AI也無法去無中生有地發(fā)現(xiàn)。當(dāng)然，AI可以協(xié)助科學(xué)家思考和提假設(shè)，但是靶點(diǎn)和機(jī)制研究工作還是需要依賴學(xué)術(shù)界的多年研究。” 

第二，臨床驗(yàn)證也會(huì)消耗大量資源和時(shí)間。這個(gè)階段需要證明藥物機(jī)制確實(shí)在人體身上產(chǎn)生了預(yù)期效果，很多藥物會(huì)在此階段失敗，尤其是新機(jī)制的藥物。然而目前AI還不能預(yù)測藥物在人身上的效果，也不能預(yù)測臨床成功率。

“人們總是覺得AI可以預(yù)測一個(gè)蛋白靶點(diǎn)，再生成一個(gè)分子，分子和靶點(diǎn)的結(jié)合親和力很好，這就是藥物了。但這就把制藥過程看得過于簡單了?！卞X鋒說，“這其實(shí)只是在預(yù)測一個(gè)binder（結(jié)合分子），它與藥是兩回事?！?/p>

在錢鋒看來，如果AI有能力預(yù)測疾病干擾模式和最終的干擾效果，才能實(shí)質(zhì)上提高藥物的研發(fā)效率。也就是說，利用各種藥物對生物體進(jìn)行干預(yù)后，AI要能夠預(yù)測出真實(shí)的生物學(xué)后果，比如藥物干擾對動(dòng)物行為產(chǎn)生的影響，各種分子和細(xì)胞生物學(xué)層面發(fā)生的變化。這需要采集大量數(shù)據(jù)，也要有更新的技術(shù)來獲取這些數(shù)據(jù)。

錢鋒介紹，國內(nèi)外生物醫(yī)藥企業(yè)也在和清華大學(xué)合作，評價(jià)AI的新方法和應(yīng)用潛力，為未來的可能性做鋪墊。不過，藥企的研發(fā)經(jīng)費(fèi)主要還是用在推進(jìn)現(xiàn)有管線上，特別是臨床階段的管線開發(fā)，并未放棄傳統(tǒng)制藥模式。中國過去幾年的授權(quán)許可交易很多，2026年上半年潛在總交易額已經(jīng)達(dá)到約1100億美元，然而其中與AI相關(guān)的只是非常小的一部分，絕大部分還是以傳統(tǒng)制藥模式獲得的資產(chǎn)。

但錢鋒強(qiáng)調(diào)，AI技術(shù)只是在現(xiàn)階段尚未顯著影響生物醫(yī)藥行業(yè)研發(fā)的成本、時(shí)間和風(fēng)險(xiǎn)，今天的局限性不代表AI技術(shù)沒有潛力。清華大學(xué)的相關(guān)院系已經(jīng)就此方向展開廣泛的討論、挖掘和科研布局，希望通過跨學(xué)科、跨行業(yè)的合作來大幅提高AI在制藥領(lǐng)域的真實(shí)價(jià)值。

“AI給了人們一個(gè)前所未有的工具，未來這個(gè)工具會(huì)越來越完善，過去很難做的、需要花大成本做的事情，可能通過新的工具來簡化。未來AI有可能產(chǎn)生新的能力，真切地在一些方面產(chǎn)生更大作用，帶來重大突破。不過這也還需要做很多研究，并不是立刻就能做到?！卞X鋒說。